NEW YORK – Nörolojik bozukluklara yönelik tedavilerin geliştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirketi olan PaxMedica Inc. (NASDAQ: PXMD), intravenöz suramin formülasyonu olan ilaç adayı PAX-101 ile son zamanlarda önemli adımlar attı. Şirket bugün, Trypanosoma brucei rhodesiense kaynaklı insan Afrika uyku hastalığının (HAT) tedavisi için devam eden çalışmalarıyla ilgili olarak Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan B Tipi toplantının başarıyla tamamlandığını duyurdu.
FDA ile yürütülen verimli diyalog, PaxMedica’nın 2024 yılının ikinci yarısında PAX-101 için bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmasına zemin hazırladı. Bu dönüm noktası, PAX-101’in üretim sürecinin Kimya, Üretim ve Kontroller (CMC) standartlarına uygun hale getirilmesine yardımcı olduğu için özellikle dikkate değerdir.
PaxMedica CEO’su Howard Weisman, bu toplantının ilaç geliştirme çabalarını geliştirmedeki önemini vurguladı. Şirketin HAT ve otizm spektrum bozukluğu (ASD) gibi zorlu nörolojik durumlar için terapötik çözümler geliştirme konusundaki kararlılığının altını çizen Weisman, “Bu katılım, CMC standartlarını karşılamak üzere üretimin iyileştirilmesi için çok önemlidir” dedi.
PaxMedica, NDA başvurusuna hazırlanmanın yanı sıra, HAT’ı hedefleyen PAX-HAT-301 denemesinden elde edilen olumlu sonuçları da kutladı. Denemenin sonuçları, ciddi nörolojik semptomlara neden olabilen ve tedavi edilmediği takdirde genellikle ölümcül olan bu ihmal edilmiş tropikal hastalıktan etkilenenler için umut vericidir.
PaxMedica’nın odak noktası, anti-pürinerjik tedaviler (APT) ve suramin bazlı çözümlerdeki uzmanlığından yararlanarak HAT’ın ötesinde ASD tedavilerini de içerecek şekilde genişlemektedir. Şirketin birincil programı olan PAX-101, bu nörolojik durumları etkili bir şekilde ele almayı ve hasta sonuçlarını iyileştirmeyi amaçlamaktadır.
PaxMedica nörolojik hastalıkların tedavisi alanında yenilikler yapmaya devam ederken, tıp camiası ve hastalar suramin çalışmalarından ve beklenen ruhsatlandırma kilometre taşlarından elde edilecek gelişmeleri yakından takip ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
